Birželio pradžioje Diušeno (Duchenne) raumenų distrofija sergantys pacientai sulaukė svarbios naujienos: Italijos farmacinės bendrovės „Italfarmaco S.p.A.“ teigimu, Europos Komisija patvirtino naują vaistą „Duvyzat (givinostat)“ naudoti Europos Sąjungoje šios retos ligos gydymui. Slopindamas HDAC (histonų deacetilazės) fermentų aktyvumą raumenų ląstelėse, šis vaistas gali padėti sulėtinti raumenų nykimą.
Diušeno raumenų distrofija – tai progresuojanti neuromuskulinė liga, kurią sukelia mutacijos DMD gene. Kitaip tariant, šie genetiniai pakitimai paveikia raumenų ląstelių funkciją – raumenų skaidulos tampa nuolat pažeidžiamos, o tai sukelia lėtinį uždegimą ir palaipsnį raumeninio audinio nykimą.
„Europoje DRD sergantys žmonės jau seniai laukia naujų gydymo būdų, galinčių pakeisti šios pražūtingos ligos eigą. Iki šiol buvo nedaug patvirtintų gydymo būdų, kuriais būtų galima gydyti pagrindinę DRD patologiją plačiajai pacientų populiacijai. Tai pasikeitė patvirtinus „Duvyzat“, kuris lėtina ligos progresavimą ir išsaugo raumenų funkciją – nepriklausomai nuo genų mutacijos, įveikdamas ligos mechanizmus“, – sakė „Italfarmaco“ grupės vyriausiasis medicinos direktorius, medicinos gydytojas, mokslų daktaras Paolo Bettica. „Esame pasiryžę glaudžiai bendradarbiauti su sveikatos priežiūros institucijomis ir bendruomene, kad užtikrintume galimybę laiku gauti šį svarbų naują gydymą visoje Europoje“, – sako jis.
Liga daugiausia paveikia berniukus, o pirmieji simptomai dažniausiai pasireiškia nuo 2 iki 5 metų amžiaus. Laikui bėgant raumenų ląstelės nyksta ir yra pakeičiamos jungiamuoju bei riebaliniu audiniu. Ligai progresuojant, raumenų silpnumas stiprėja – vaikščioti tampa vis sunkiau, prastėja ir kitos motorinės funkcijos, kol galiausiai pažeidžiami širdies ir kvėpavimo raumenys, o tai tampa priešlaikinės mirties priežastimi.
Naujasis vaistas patvirtintas gydyti Diušeno raumenų distrofija sergantiems pacientams nuo 6 metų amžiaus, kurie dar gali vaikščioti, kartu su priešuždegiminiu gydymu (kortikosteroidais).
